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立即购买的2种热门基因编辑股票

2020-06-29 17:13:18来源:

可以说,基因编辑技术可以操纵生命的基本组成部分。它使科学家能够添加,删除或修改生物体的遗传物质,从而影响所述生物体的功能。基于这种技术的治疗方法试图用健康的形式替代导致医学状况的缺陷基因。这种技术可以导致对疾病的治疗或治愈方法的发展,这些疾病否则就很难治疗,即使不是不可能的话。

开发针对严重未满足需求的疾病的治疗方法通常对一家生物技术公司来说是非常有利可图的。换句话说,对于投资者来说,最好看一下基因编辑领域目前的生物技术领导者,弄清楚从长远来看谁可能是赢家。在众多专注于基因编辑的生物技术公司中,最有前途的两家是CRISPR治疗公司(NASDAQ:CRSP)和蓝鸟生物公司(NASDAQ:BLUE)。这就是为什么。

CRISPR疗法

去年,CRISPR Therapeutics宣布了1/2阶段试验中最有前途的候选药物CTX001的积极结果时,引起了轩然大波。该产品正在开发为治疗两种血液疾病的潜在疗法,这些疾病称为镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT)。

该试验调查了CTX001对两名患者的疗效,一名患有SCD,另一名患有TDT。接受治疗的四个月后,SCD患者未经历任何血管闭塞性危机(VOC),这是SCD的常见副作用,其特征是急性疼痛。

在接受治疗之前,该患者每年平均经历过7次此类危机。

此外,尽管TDT患者在接受治疗之前平均每年需要输血16.5次,但此患者在9个月后是不依赖输血的。

这些结果远非结论性的。毕竟,这只是1/2期临床试验,这些结果仅适用于两名患者。仅凭这些数据,不能保证CTX001在施用于其他患者时和在以后的临床试验中同样有效。尽管如此,这些结果还是令人鼓舞的。

CRISPR疗法本月初发布了这项研究的更多令人兴奋的数据。该公司宣布,首例接受TDT治疗的患者在接受治疗后15个月仍不依赖输血,而最初接受CTX001治疗的SCD患者在治疗后9个月仍没有挥发性有机化合物。

在我看来,CRISPR Therapeutics在宣布这些新结果之前已经是值得购买的股票。但是新发布的数据使其更具吸引力。

我们不要忘记CRISPR Therapeutics目前至少有一个主要合作伙伴,Vertex Pharmaceuticals(NASDAQ:VRTX)。两家公司已经成为合作伙伴已有一段时间了。去年,当Vertex支付了1.75亿美元的前期付款时,他们扩大了合作关系-并可能获得额外的奖励金-以换取CRISPR Therapeutics的某些管道产品的专有权。

在第一季度,CRISPR疗法的净亏损为6,970万美元,但截至3月31日,该公司的现金和现金等价物余额为8.897亿美元。鉴于其现金余额,我不希望该公司摊薄现有股东的股份。不久。考虑到所有这些因素,从长远来看,我认为CRISPR Therapeutics的股价今年迄今已上涨了23.1%,它将继续击败市场。简而言之,今天值得投资这种生物技术股票。

蓝鸟生物

蓝鸟最近表现不佳。自今年年初以来,该公司的股价下跌了30%。但是,我认为该公司在股市上的麻烦提供了一个以折扣价购买其股票的绝佳机会。与大多数其他基因编辑公司不同,蓝鸟已经在市场上获得了认可的产品。有问题的产品称为Zynteglo,这是一种TDT治疗方法,于2019年6月在欧洲获得批准。

但是,有一些注意事项需要考虑。首先,Zynteglo不仅仅是任何其他治疗方法,它只能由经过适当培训的,具有正确设备的医疗保健专业人员来进行管理。正如公司本身所说:“由于对罕见病进行基因治疗的技术高度专业化,蓝鸟生物正在与在干细胞移植以及TDT患者治疗方面具有专业知识的机构合作,建立合格的治疗中心,将负责Zynteglo。”因此,与大多数其他治疗方法相比,启动Zynteglo更为复杂。

其次,尽管Bluebird将Zynteglo的价格定为158万欧元,但该公司表示将接受付款计划。如果治疗成功,患者可以预先支付315,000欧元,并在几年内再支付四笔款项。此付款计划选项意味着Zynteglo的收入将比原先的收入增长得更慢。

即使有这些警告,我认为蓝鸟的股票还是值得购买的,尤其是因为在Zynteglo批准之前没有对TDT进行任何处理。这种治疗方法也为该公司开发针对其他罕见病的其他基因疗法的雄心壮志提供了最终的概念证明。

蓝鸟正在追求包括SCD在内的其他几个目标。该公司最近发布了LentiGlobin的1/2期研究数据,该数据用于SCD的研究治疗。该公司表示,在试验过程中见证了SCD患者中VOC的“几乎完全消除”。

最后,Bluebird与合作伙伴Bristol Myers Squibb(纽约证券交易所:BMY)合作,正在开发一种潜在的重磅炸弹疗法,称为ide-cel。两家公司最近向美国食品和药物管理局(FDA)提交了《生物制剂许可证申请》(BLA),以作为治疗至少接受过三种疗法的多发性骨髓瘤患者的治疗方法。

我认为,随着公司收入的增加,蓝鸟的股票将在未来几个月反弹。ide-cel的批准可以成为Bluebird的另一催化剂。我认为现在购买蓝鸟股票的投资者会很高兴他们在五年内这样做。