印第安纳州布卢明顿市——四年前由印第安纳大学布卢明顿分校的两位化学教授创建的一家初创公司已与一家大公司达成协议。
由 IU 杰出教授Martin Jarrold和DavidClemmer共同创立的Megadalton Solutions将向实验室仪器和分析软件的全球领导者 Waters Corp. 授权 IU 开发的技术。该协议下的技术可应用于细胞和基因疗法的开发，这些疗法使用经过修饰的细胞或基因来修复患者的遗传疾病。
与 Waters Corp. 的协议由IU 创新和商业化办公室(ICO) 促成，该办公室帮助识别、保护和商业化 IU 研究人员开发的技术。Jarrold 和 Clemmer 都是 IU 布卢明顿文理学院化学系的教职员工。
“基于基因和细胞的疗法有可能对很多人产生重大影响，”Jarrold 说。“在很多方面，我们都在谈论医学的未来。”
这些疗法的潜力可以在目前市场上的一些早期药物中看到，例如基于基因的疗法来改善患有罕见遗传性眼病的人的视力，以及基于细胞的疗法来治疗某些血源性癌症。据估计，目前有超过 200 种基于基因和细胞的新治疗药物正在药物开发研究中。
IU 开发的授权给 Waters Corp. 的技术称为电荷检测质谱法，这是一种在 1960 年代首次描述的科学测量形式，但直到最近才在 IU 的 Jarrold 实验室改进到目前的灵敏度水平。使用这种方法，研究人员可以以前所未有的准确度分析、测量和描述溶液中的大而复杂的分子。
“我们很早就看到了这项技术的巨大潜力，”IU ICO 的技术经理 Dan McNerny 说。“我们很高兴 Megadalton Solutions 找到了一个企业合作伙伴，该合作伙伴可以确保其发现将有助于推动新疗法的发展，并有可能造福这么多人。”
根据协议，沃特世公司将把 Megadalton Solutions 的发现应用到他们自己的科学仪器上。该公司还将向 Megadalton Solutions 授予技术权利，这样这家初创公司就可以继续为其现有客户提供服务。
Jarrold 说，电荷检测质谱技术已应用于基因和细胞疗法，因为这些药物依赖于使用某种形式的封装将特定基因或细胞输送到体内。(例如，Moderna 和 Pfizer 开发的 COVID-19 mRNA 疫苗使用称为脂质纳米颗粒的胶囊在体内产生无害的 SARS-CoV-2 病毒片段。)精确测量的能力封装的基因对于基于基因的疗法的开发至关重要，因为制药商需要确认准备用于递送的基因是否实际上是他们试图引入体内的基因。
Clemmer 说，在测量这些细胞或基因以避免产生空囊或具有基因突变的基因时，极高的精度非常重要。制药商需要确认最终产品中没有错误，因为空胶囊可能会削弱药物的有效性，而突变的基因可能会造成伤害。
“这整个努力始于一个基础科学问题，”Jarrold 补充道。“我们开始尝试解决与测量水滴中的电荷有关的问题。直到后来我们才使用这种方法来称重病毒，之后我们意识到我们的技术可以应用于药物开发领域的许多重要问题。”
除了以前无法达到的准确度水平之外，与现有方法相比，电荷检测质谱法也快得多。
“以前需要几天的分析可以在几分钟内完成，”Jarrold 说。
他补充说，这种测量技术的突破是“离子阱”的开发。通过使捕获的离子通过两个镜子之间的圆柱体弹跳，研究人员能够显着放大用于检测分析分子的信号，结合软件技术实现高度精确的测量。
用于开发该技术的大量实验设备是由IU 布卢明顿化学系的电子仪器服务组和机械仪器服务组的专家建造的。IU Bloomington 博士 Ben Draper 也为这项工作做出了贡献。Megadalton Solutions 的第一位全职员工。
