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该公司的主要候选药物获得了美国监管机构的突破性疗法称号

2019-11-21 11:36:49来源:

发生了什么

股价Kiniksa制药(NASDAQ:KNSA)今天跃过36%,此前该公司宣布,其领先候选药物获得美国食品和药物管理局(FDA)的觊觎突破疗法称号。

监管决定是基于11月16日在美国心脏协会(AHA)科学会议上提出的将rilonacept用作复发性心包炎的潜在治疗方法的令人鼓舞的第二阶段结果而定的。候选人,也许最快在2021年中。

截至美国东部标准时间下午1:30,小型股已经收盘上涨21.6 %%。

所以呢

突破性疗法的名称授予旨在治疗严重疾病的候选药物,这些候选药物似乎比现有的治疗方法有了显着改善。尽管投资者永远都不会期望任何候选药物获得令人垂涎的地位,但在阅读了第二阶段的数据后,今天的新闻并不令人惊讶。

Rilonacept是一种重组融合蛋白,对患有复发性心包炎的患者给药后,可以抑制白介素-1α和白介素-1信号转导(阅读:参与炎症的两种蛋白质),减轻疼痛和炎症并改善生活质量。该病的特征是心包,围绕心脏的皮肤保护层发炎,并且经常用皮质类固醇或其他止痛药治疗(不成功)。

Kiniksa药业公司还报告说,在六个月的2期研究中,每周注射rilonacept可以显着减少心包炎发作的次数,并使许多人逐渐减少或中止皮质类固醇激素治疗,这除了短期和长期的副作用外,无法提供很多救济。

目前正在进行一项3期研究,该研究正在招募个人,并且应该在2020年下半年获得最佳结果。如果成功,那么rilonacept的生物制剂许可申请(BLA)可能会得到监管机构的加速决定,这要归功于rilonacept新的突破状态。

怎么办

自从2018年首次公开募股(IPO)以来,忍耐Kiniksa Pharmaceuticals股价下跌55%的投资者欢迎今天的消息。但市值不足5亿美元表明,投资者不一定对市场潜力如此乐观rilonacept。话虽如此,也许该公司及其相对较深的意见(尽管处于早期开发阶段)将开始发生变化。